V génovej terapii je defektný gén nahradený vírusom, aby sa vložil normálny gén. Čo urobí liečba úspešnou?

V génovej terapii je defektný gén nahradený vírusom, aby sa vložil normálny gén. Čo urobí liečba úspešnou?
Anonim

odpoveď:

Žiadna imunitná reakcia a úspešná rekombinácia génu.

vysvetlenie:

Navrhnuté vírusy sú sľubným „nástrojom“ pre génovú terapiu. Využívame prirodzenú schopnosť vírusov zavádzať DNA do bunky hostiteľa. Patogénna DNA vírusu je nahradená požadovaným génom. Vírus sa môže použiť ako vehikulum na transport tejto DNA do hostiteľskej bunky.

Aby bol zavedený „dobrý gén“ úspešný, bude musieť nahradiť „defektný gén“ v hostiteľskej bunke. Môže k tomu dôjsť homológna rekombinácia, Ak je tento proces v poriadku, gén je vložený do genetickej informácie bunky a môže byť odovzdaný ďalším generáciám buniek.

Veľmi pekná a sľubná technika, ale existuje mnoho výzvy:

  • zabrániť imunitnej reakcii, ktorá by mohla zabiť bunku, do ktorej je zavedená DNA
  • nasmerovať vírus na správny typ bunky; Zavedenie do reprodukčných buniek je napríklad zvyčajne nežiaduce
  • rekombinácia sa musí uskutočniť na správnom mieste v genóme. Ak je zabudovaný na nesprávnom mieste, môže zničiť (inaktivovať) iné gény
  • po rekombinácii by mal byť gén tiež aktívny, ale nie príliš aktívny, t.j. produkt musí byť generovaný v správnom množstve